Подтвердить эффективность и безопасность лекарства можно только с помощью рандомизированных клинических исследований (РКИ), а не собственных ощущений, слов врачей и рекламы фармкомпаний. Разбираем, что же это за такие исследования и почему они такие крутые
Существует так называемая пирамида докмеда:
- Мнения экспертов, доклинические исследования на животных и в пробирке
- Исследования серии клинических случаев и отдельные случаи
- Когортные исследования и исследования типа «случай-контроль»
- Рандомизированные контролируемые исследования
- Систематические обзоры, мета-анализы
Что такое рандомизация?
Организм каждого человека по-своему реагирует на болезнь и лечение. Например одни болеют ОРВИ шесть дней, а другие семь. Или у кого-то часто проявляется побочный эффект препарата, а у кого-то реакции почти нет.
На процессы внутри организма влияют пол, возраст, раса, наличие хронических заболеваний и еще много самых разных параметров. В том числе те, о которых мы ничего не знаем.
Но есть способ учесть все факторы — максимально случайно распределить испытуемых по разным группам. Этот процесс называется рандомизацией: random — случайный. Занимается распределением обычно компьютер.
Проспективность
Глобально исследования можно разделить на два вида по тому, куда смотрят ученые — в прошлое или бующее.
Ретроспективные. Это когда мы исследуем то что произошло в прошлом. Например, можно посмотреть электронные карты и узнать, чем болели люди и чем их лечили.
Проблема в том, что мы никак не контролируем состояние испытуемых и полагаемся на данные из прошлого. этого недостаточно чтобы доказать эффективность лечения.
Проспективные. В этом случае мы начнем исследования сегодня и следим за его ходом — либо просто наблюдаем, либо помещаем испытуемых в контролируемые условия вроде больницы. Благодаря этому мы получаем более достоверные данные.
Контроль
Когда мы даем пациенту препарат, и ему становится лучше, то возникает вопрос: «А точно ли помогло лекарство». Болезнь может пройти сама, или может помочь пройти какой-то другой фактор. Вдруг человек сам выпил какой-то волшебный отвар?
Чтобы ответить на этот вопрос, ученые придумали разделить испытуемых на разные группы — как раз с помощью рандомизации:
- в экспериментальной группе испытуемые получают исследуемое лекарство
- в контрольной группе испытуемые получают плацебо, другой препарат или вообще ничего.
В итоге исследователи сравнивают результаты в двух группах. Если исследуемый препарат помогает эффективнее — круто. А если еще и побочек вызывает меньше — вообще успех.
Ослепление
Если испытуемый знает, что принял крутой новый препарат, то может сработать эффект — плацебо. Тогда человек будет думать, что ему точно становится лучше. И это реально будет работать с субъективными симптомами вроде боли, усталости и самочувствия.
С другой стороны, сам исследователь может быть заинтересован в успехе нового лекарства. Тогда он может неосознанно влиять на результаты. Например, уделять больше времени испытуемым из экспериментальной группы и замечать только улучшение их состояния.
Чтобы испытуемые и исследователи не знали, кто какой препарат принимает используют двойное ослепление — это сейчас стандарт качества. В этом случае лекарства распределяет третье лицо.
Проблема РКИ
РКИ не панацея. И часто спонсируются фармкомпаниями, которые заинтересованы в положительных результатах. Регулирующие органы следят за честностью исследователей, но система не идеальна.
Иногда РКИ провести не возможно. Например, пациентов может быть слишком мало — как при орфанных заболеваниях. Или нельзя проводить исследования на беременных: есть риск навредить плоду.
Но несмотря на минусы, РКИ — это все еще лучшее из того, что есть у современных врачей. Кроме того, их результаты дополнительно анализируются в рамках систематических обзоров, чти бы приблизиться к истине еще чуть ближе.
Автор статьи: Арон Османович